吃一年「抗癌新药」得砸 300 万元,学者倡议改革

在美国,医药费用是个人破产的一项主要原因。2012 年美国新上市的 13 种抗癌药物中有 12 种,一年的药价高于 300 万元(约 10 万美元),而且费用仍有持续增加的趋势(注 1)。近两、三年来,笔者就读的学校(阳明大学)几乎年年都有教职员自发的募款活动,希望能为不幸得了癌症的教授筹措药费,以支付高昂的「抗癌新药」费用,否则教授只能退而求其次使用效果较差的药物。如此高不可攀的药费,对不幸罹癌的病人无疑是雪上加霜。抗癌新药为什幺如此昂贵呢?

新药价格昂贵的原因

对于昂贵的药价,「大药厂」的说法是:新药的开发,耗时、费力、风险高、投资又大,所以要将研发成本合理反映在药价上,后续才有足够的资金持续开发更新、更有效的药物,医学才能不断的进步。但是这种说法在个人化医疗的时代已经有些牵强了,因为许多标靶药物开发时的临床试验,会筛选有特定遗传变异的受试者参加,所以只要数十人到数百人的规模就可达到统计学上的意义,不再是传统临床试验的规模,动辄需要上千名受试者,因此药物开发的费用应该已经降低许多了。例如 2016 年 FDA 刚通过,肺癌病人若 ROS1 基因突变可以使用标靶药物 Crizotinib 进行治疗,该临床试验的受试者仅有 50 人。

合理的怀疑,药厂在决定药物价格时并非依循传统的经济原则,而是以病患的「容忍度」为主要考量。例如免疫治疗的抗体药物适用範围,已经由单一种癌症持续扩大到数种癌症,市场规模不断扩大成本自然会下降,然而药厂并没有大幅度调降药价,因为病患仍能「忍受」较高的价格。这不禁令人感叹,药价的制定已超乎合理的利润原则。

此外,「医疗照护处方用药改善及现代化法案」(2003 Medicare Prescription Drug, Improvement and Modernization Act)限制美国联邦政府与大药厂谈判药价。这也是美国的癌症用药售价居高不下的另一项原因。美国总统川普于竞选期间曾承诺,他当选后政府将与大药厂谈判,要求降低药价;然而在他上任与大药厂的领导人们会晤后,却背弃了他的宣示。

有些癌症病患受惠于新药疗效而康复的同时却也倾家蕩产;有些人则因为负担不起,选择放弃治疗。这样的结果,究竟是福气还是诅咒(A blessing or a curse)呢?唯一可以确定的是,新药必定为大药厂带来丰厚的收益。

一名癌症病患感慨的说:「 没人负担得起的新药对病患又有何意义呢?」救命的药物却订定一个高不可攀的价格,这不是很荒谬吗?药物的开发模式真的到了需要有革命性改变的时候了!如此才有机会提供癌症病患负担得起的治疗方式。

「反转药价」的新希望──学界药物开发

荷兰癌症研究所(Netherlands Cancer Institute)的伯纳德斯(René Bernards)教授,于今年 2 月在《细胞》期刊上的一篇评论文章中高声疾呼,学术界应该挺身而出,取代国际大药厂,扮演新药开发的主要角色,希望能以此改变癌症药物开发的生态,翻转药价,造福无数的癌症病患。以下是他的观点。

许多新药的初期研究原本就是在学术研究机构完成的,美国国家癌症研究所(National Cancer Institue)每年的研究预算高达 1,500 亿元(约 50 亿美元),基本上可以保证有源源不绝的癌症治疗新发现。原本就擅长基础研究的科学家,如果能有更充裕的经费挹注以及药物开发各领域专家的密切配合,就有机会组成学术新药开发的团队。伦敦癌症研究所(Cancer Research Institute, London)以及德州的安德生癌症中心(MDAnderson Cancer Center)都已经组成了规模庞大的癌症药物开发团队。

当药物进入人体试验阶段,只要有符合优良实验室规範(Good Laboratory Practice)以及优良生产规範(Good Manufacturing Practice)的製药工厂配合生产符合人体试验规範的药物,教学医院的医师与医护人员都有执行临床试验的经验与知识,因此只要引进足够的资金与适当的人才,学术界绝对有能力承担药物开发、临床试验的任务。

从何着手?

「老药新用」(drug repurposing,注 2)是学界药物开发时可以的考虑的方向之一,因为这些老药已经广泛运用于人体,所以不用顾虑药物的毒性及可能的副作用,能大幅减少开发的时间与经费。另一个方向是综合两种以上之前开发过程中认为无效的药物,找出有效的药物组合。上述两种风险较低的开发策略,将很适合为学界药物开发初期,帮助建立成功的运作模式、验证此概念的可行性(proof of concept);待开发模式运作较为成熟后,再进一步挑战更具新创性的药物。

学界将药物开发完成后,尚需合适的药厂负责将品质优良、价格合理的新药生产、上市,才能造福病患。已经适应了低利润的经营模式的学名药厂(注 3)可能是很适合的合作伙伴。此外,学名药厂并不需要承担药物开发的风险与投资,因此提供价格较低的药物并无损其合理的利润。

在文章最后,伯纳德斯教授预见:当学界新药开发体系与学名药厂(或其他新创的公司)形成新的伙伴关係,将能大幅降低新药的价格,发展出可永续发展的(sustainable)癌症新药开发模式。

注 1:若癌症病患同时使用两种免疫治疗的抗体药物治疗,一年的费用将高达 750 万元(约 25 万美元)。
注 2:老药新用是药物开发的一种策略,指将已被核准做为某一临床用途的药物,用于其他新的治疗用途。
注 3:学名药指专利保护期限已过的药物,其他合法药厂可依相关规定生产该药物。